倫敦莫菲爾眼科醫院和倫敦大學學院的醫生團隊,針對一小批罹患「李柏氏先天性黑蒙」(Leberscongenital amaurosis)的年輕人進行手術。這項遺傳性疾病是由單一異常基因引發,患者兒時即視力逐漸受損。
前述異常基因使得網膜無法適當偵測光線,導致情況持續惡化和視力嚴重受損。目前仍無有效治療方法。
新實驗程序涉及利用無害的病毒載體,將有毛病的RPE65基因的正常版本插入網膜細胞內。
這項手術在進行人體實驗前,曾經歷長達十五年實驗室和動物實驗,包括在狗身上的實驗,讓狗的視力恢復到能輕鬆走出迷宮的地步。
倫敦大學學院人類分子遺傳學教授阿里發表聲明說,「首次在病人身上試驗非常重要,也令人振奮,代表著朝建立基因療法治療諸多不同眼疾邁出一大步。」
来源:法新社
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